Preparat jest wskazany w leczeniu potwierdzonej cystynozy nefropatycznej. Cysteamina ogranicza gromadzenie cystyny w niektórych komórkach (np. w krwinkach białych, komórkach mięśniowych i komórkach wątroby) u pacjentów z cystynozą nefropatyczną, a jeśli leczenie zostaje rozpoczęte wcześnie, opóźnia rozwój niewydolności nerek.

Leczenie preparatem powinno być rozpoczynane pod nadzorem lekarza doświadczonego w leczeniu cystynozy. Celem leczenia jest utrzymanie stężenia cystyny w krwinkach białych poniżej 1 nmol hemicystyny/mg białka. Z tego względu, w celu odpowiedniego dostosowania dawki konieczne jest kontrolowanie stężenia cystyny w krwinkach białych. Stężenie cystyny w krwinkach białych należy oznaczyć po 5-6 h po podaniu dawki i na początku leczenia kontrolować często (np. co m-c), a po ustaleniu stałej dawki, co 3-4 m-ce. U dzieci w wieku do 12 lat: dawka preparatu powinna być ustalana w oparciu o pole pc. (g/m²/dobę). Dawka zalecana wynosi 1,30 g/m²/dobę w przeliczeniu na wolną zasadę, w dawkach podzielonych, 4x/dobę. U pacjentów w wieku powyżej 12 lat i o mc. większej niż 50 kg: zalecana dawka preparatu wynosi 2 g/dobę w dawkach podzielonych, 4x/dobę. Dawka początkowa powinna stanowić 1/4 do 1/6 spodziewanej dawki podtrzymującej i powinna być stopniowo zwiększana przez okres 4-6 tyg., w celu uniknięcia nietolerancji preparatu. Dawkę należy zwiększać w przypadku dostatecznej tolerancji na preparat i gdy stężenie cystyny w krwinkach białych utrzymującej się >1 nmol hemicystyny/mg białka. Maks. dawka preparatu stosowana w badaniach klinicznych wynosiła 1,95 g/m²/dobę. Nie zaleca się stosowania dawek większych niż 1,95 g/m²/dobę. Przyswajalność cysteaminy można zwiększyć, zażywając produkt leczniczy bezpośrednio po jedzeniu lub w czasie posiłku. U dzieci w wieku około 6 lat i młodszych, u których istnieje ryzyko zachłyśnięcia, należy otworzyć twardą kaps. i wysypać zawartość kaps. na pokarm. Doświadczenie wykazało, że produkty spożywcze takie jak: mleko, ziemniaki oraz inne produkty zawierające skrobię wydają się być odpowiednie do mieszania z proszkiem z kaps. Natomiast generalnie należy unikać kwaśnych napojów, takich jak sok pomarańczowy, ponieważ proszek nie miesza się dobrze z takimi płynami i może ulegać wytrąceniu. Pacjenci poddawani dializie i pacjenci po przeszczepie: w pewnych przypadkach stosowania preparatu stwierdzono, że niektóre postacie cysteaminy nie są dobrze tolerowane (tzn. powodują wystąpienie większej ilości działań niepożądanych) przez pacjentów dializowanych. U takich pacjentów zalecane jest ścisłe monitorowanie stężenia cystyny w krwinkach białych. Pacjenci z niewydolnością wątroby: zazwyczaj nie jest wymagane dostosowanie dawkowania, należy jednak kontrolować stężenie cystyny w krwinkach białych.

Nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą. Stosowanie preparatu jest przeciwwskazane w okresie karmienia piersią. Preparatu nie należy stosować w okresie ciąży, w szczególności w I trymestrze, o ile nie jest to bezwzględnie konieczne, stwierdzono bowiem, że preparat ten wykazuje działanie teratogenne u zwierząt. Preparat jest przeciwwskazany u pacjentów, u których rozwinęła się nadwrażliwość na penicylaminę.

Aby zapewnić maks. skuteczność leczenia, leczenie preparatem należy rozpocząć niezwłocznie po potwierdzeniu diagnozy cystynozy nefropatycznej. Wymagane jest potwierdzenie cystynozy na podstawie zarówno objawów klinicznych, jak i badań biochemicznych (oznaczanie stężenia cystyny w krwinkach białych). W nielicznych przypadkach opisywano objawy na łokciach przypominające zespół Ehlersa i Danlosa, u dzieci leczonych dużymi dawkami różnych preparatów cysteaminy (cysteamina, chlorowodorek cysteaminy lub dwuwinian cysteaminy), zwykle większymi od dawki maks. 1,95 g/m²/dobę. Tym zmianom skórnym towarzyszyły rozstępy skórne oraz zmiany kostne widoczne dopiero w badaniu radiologicznym. Z tego względu zaleca się regularne badanie skóry oraz rozważenie, w razie wskazań, wykonania badań rentgenowskich kości. Należy także zalecić pacjentowi lub jego opiekunom samokontrolę skóry. W przypadku wystąpienia podobnych zmian w obrębie skóry lub kości zalecane jest zmniejszenie dawki preparatu. Nie zaleca się stosowania dawek większych niż 1,95 g/m²/dobę. Zalecana jest regularna kontrola morfologii krwi. Nie stwierdzono, aby cysteamina podawana doustnie zapobiegała gromadzeniu się kryształów cystyny w oku. Z tego względu jeśli pacjent otrzymuje oczny roztwór cysteaminy, należy kontynuować jego podawanie. W odróżnieniu od fosfocysteaminy, preparat nie zawiera fosforanów. Większość pacjentów będzie otrzymywać leki uzupełniające niedobór fosforanów. Może być konieczna zmiana dawkowania tych leków jeśli preparat zostanie zastąpiony fosfocysteaminą. Całych kapsułek twardych preparatu nie należy podawać dzieciom w wieku poniżej ok. 6 lat, ze względu na ryzyko zachłyśnięcia. Preparat wywiera niewielki lub umiarkowany wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów mechanicznych i obsługiwania urządzeń mechanicznych w ruchu. Preparat może powodować senność. Z chwilą rozpoczęcia leczenia, pacjenci nie powinni wykonywać czynności potencjalnie niebezpiecznych, dopóki nie jest znany wpływ produktu leczniczego na pacjenta.

Nie przeprowadzono badań dotyczących interakcji. Preparat można podawać z elektrolitami oraz lekami uzupełniającymi niedobory składników mineralnych, koniecznymi w leczeniu zespołu Fanconiego, a także z witaminą D i hormonami tarczycy. U niektórych pacjentów stosowano jednocześnie indometacynę i preparat. W przypadku pacjentów z przeszczepem nerki stosowane było jednocześnie z cysteaminą leczenie zapobiegające odrzucaniu przeszczepów.

Brak jest wystarczających danych dotyczących stosowania dwuwinianu cysteaminy u kobiet w ciąży. Badania na zwierzętach wykazały szkodliwy wpływ na reprodukcję, w tym działanie teratogenne. Potencjalne zagrożenie dla człowieka nie jest znane. Wpływ nie leczonej cystynozy na przebieg ciąży również nie jest znany. Z tego względu preparatu nie należy stosować w okresie ciąży, w szczególności w I trymestrze, o ile nie jest to bezwzględnie konieczne. W przypadku stwierdzenia ciąży oraz w przypadku planowania ciąży, konieczne jest staranne ponowne rozważenie potrzeby stosowania preparatu, a pacjentka musi zostać poinformowana o możliwym ryzyku, związanym z teratogennym działaniem cysteaminy. Nie wiadomo czy preparat przenika do mleka kobiecego. Niemniej, ze względu na wyniki badań na zwierzętach, którymi objęto samice w okresie karmienia piersią oraz potomstwo, przeciwwskazane jest karmienie piersią przez kobiety zażywające preparat.

Należy oczekiwać, że u ok. 35% pacjentów wystąpią działania niepożądane. W większości dotyczą one układu pokarmowego i nerwowego. W przypadku wystąpienia takich działań na początku leczenia cysteaminą, tymczasowe zaprzestanie podawania preparatu, a następnie stopniowe ponowne wprowadzenie leczenia może przyczynić się do poprawienia tolerancji preparatu. Badania diagnostyczne: (często) nieprawidłowe wyniki testów czynności wątroby. Zaburzenia krwi i układu chłonnego: (niezbyt często) leukopenia. Zaburzenia układu nerwowego: (często) ból głowy, encefalopatia; (niezbyt często) senność, drgawki. Zaburzenia żołądka i jelit: (bardzo często) wymioty, nudności, biegunka: (często) ból brzucha, cuchnący oddech, niestrawność, zapalenie błony śluzowej żołądka i jelit; (niezbyt często) owrzodzenie trawienne. Zaburzenia nerek i dróg moczowych: (niezbyt często) zespół nerczycowy. Zaburzenia skóry i tkanki podskórnej: (często) nieprzyjemny zapach skóry, wysypka; (niezbyt często) zmiany barwy włosów, rozstępy skórne, kruchość skóry (guzopodobne mięczakowate zmiany skórne w okolicy łokci). Zaburzenia mięśniowo-szkieletowe i tkanki łącznej: (niezbyt często) nadmierny wyprost w stawach, bóle nóg, koślawość kolan, osteopenia, złamanie kompresyjne, skrzywienie boczne kręgosłupa. Zaburzenia metabolizmu i odżywiania: (bardzo często) anoreksja. Zaburzenia ogólne i stany w miejscu podania: (bardzo często) letarg, gorączka; (często) osłabienie. Zaburzenia układu immunologicznego: (niezbyt często) reakcje anafilaktyczne. Zaburzenia psychiczne: (niezbyt często) nerwowość, omamy. W dwóch przypadkach stwierdzono wystąpienie zespołu nerczycowego w ciągu 6 m-cy od rozpoczęcia leczenia, ze stopniową poprawą stanu po zaprzestaniu leczenia. W badaniach histologicznych stwierdzono w jednym przypadku błoniaste kłębuszkowe zapalenie nerek w przeszczepie allogenicznym nerki, a w innym pojedynczym przypadku zapalenie śródmiąższowe nerek, związane z nadwrażliwością na preparat. W nielicznych przypadkach opisywano objawy na łokciach przypominające zespół Ehlersa i Danlosa u dzieci długotrwale leczonych dużymi dawkami różnych preparatów cysteaminy (cysteamina, chlorowodorek cysteaminy lub dwuwinian cysteaminy), zwykle większymi od dawki maks. 1,95 g/m²/dobę. W niektórych przypadkach tym zmianom skórnym towarzyszyły rozstępy skórne oraz zmiany kostne widoczne dopiero w badaniu radiologicznym. Opisywano następujące zaburzenia kośćca: koślawość kolan, ból kończyn dolnych, przeprost w stawach, osteopenię, złamania kompresyjne i skoliozę. Badania histopatologiczne skóry wykonane w nielicznych przypadkach wykazały zmiany o typie angioendotheliomatosis. Jeden pacjent zmarł w następstwie znacznych zmian naczyniowych i ostrego niedokrwienia mózgu. U niektórych pacjentów zmiany skórne w okolicy łokci ustępują po zmniejszeniu dawki preparatu. Uważa się, że cysteamina wpływa na proces poprzecznego łączenia włókien kolagenowych.

Przedawkowanie cysteaminy może spowodować postępujący letarg. W przypadku przedawkowania należy odpowiednio podtrzymywać czynność układu oddechowego i układu krążenia. Specyficzna odtrutka nie jest znana. Nie jest wiadomo czy cysteamina ulega usunięciu z organizmu na drodze hemodializy.

U osobników zdrowych i pacjentów heterozygotycznych badanych na obecność cystynozy, stężenie cystyny w krwinkach białych wynosi odpowiednio <0,2 i zazwyczaj poniżej 1 nmol hemicystyny/mg białka. U osobników z cystynozą nefropatyczną występuje zwiększenie stężenia cystyny w krwinkach białych powyżej 2 nmol hemicystyny/mg białka. Cysteamina reaguje z cystyną tworząc mieszany dwusiarczek cysteaminy i cysteiny oraz cysteinę. Mieszany dwusiarczek jest następnie przenoszony z lizosomów przez niezaburzony układ transportu lizyny. Zmniejszenie stężenia cystyny w krwinkach białych jest skorelowane ze stężeniem cysteaminy w osoczu krwi przez ponad sześć godzin po podaniu preparatu. Stężenie cystyny w krwinkach białych osiąga wartość minimalną (wartość średnia (± SD): 1,8 ± 0,8 h) nieco później niż obserwowane jest maks. stężenie cysteaminy w osoczu (wartość średnia (±SD): 1,4 ± 0,4 h) i powraca do wartości początkowej w momencie, gdy stężenie cysteaminy w osoczu zmniejszy się po 6 h po podaniu dawki.

1 kaps. twarda zawiera 50 mg lub 150 mg cysteaminy (w postaci dwuwinianu merkaptaminy).