Długotrwała zastępcza terapia enzymatyczna u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Gauchera bez neuropatii (typ 1) lub z przewlekłą neuropatią (typ 3), u których występują znaczące objawy tej choroby, niezwiązane z układem nerwowym (niedokrwistość, małopłytkowość, choroba kości, powiększenie wątroby lub śledziony).

Leczenie powinno być prowadzone przez lekarza posiadającego doświadczenie w zakresie leczenia choroby Gauchera. Z uwagi na heterogeniczny i wieloukładowy charakter choroby Gauchera, dawkowanie należy dobrać indywidualnie dla każdego pacjenta na podstawie kompleksowej oceny wszystkich objawów klinicznych choroby. Po uzyskaniu wyraźnej indywidualnej odpowiedzi na leczenie obejmującej wszystkie istotne objawy kliniczne, dawkę i częstość podawania można zmodyfikować, aby zapewnić utrzymanie osiągniętych optymalnych parametrów objawów klinicznych lub uzyskać dalszą poprawę tych parametrów, które nadal są nieprawidłowe. Została potwierdzona skuteczność pełnego zakresu schematów dawkowania wobec niektórych lub wszystkich objawów choroby, niezwiązanych z układem nerwowym. Początkowe dawki 60 jednostek/kg mc. raz/2 tyg. przyniosły poprawę parametrów hematologicznych i narządowych w ciągu 6 m-cy leczenia, a dalsze stosowanie doprowadziło albo do zatrzymania progresji, albo do poprawy zmian kostnych. Wykazano, że podawanie leku w dawkach zaledwie 15 jednostek/kg mc. raz/2 tyg. powodowało poprawę parametrów hematologicznych i ustępowanie powiększenia narządów wewnętrznych, lecz nie doprowadziło do poprawy parametrów zmian kostnych. Inf. podaje się zazwyczaj z częstością raz/2 tyg.; dla takiej częstości podawania dostępnych jest najwięcej danych. Dzieci i młodzież. Nie ma potrzeby dostosowywania dawki leku u dzieci i młodzieży. Nie ustalono skuteczności produktu leczniczego w leczeniu objawów neurologicznych u pacjentów z chorobą Gauchera z przewlekłą neuropatią i nie można zalecić żadnego specjalnego schematu dawkowania w przypadku takich objawów klinicznych.

Leczenie powinno być prowadzone przez lekarza posiadającego doświadczenie w leczeniu choroby Gauchera. Po rozpuszczeniu i rozcieńczeniu produkt leczniczy podaje się w inf. dożylnej. Podczas pierwszych inf. produktu leczniczego szybkość inf. nie powinna być większa niż 0,5 j./kg mc./min. Podczas kolejnych podań leku szybkość inf. można zwiększyć maks. do 1 j./kg mc./min. Zwiększanie szybkości inf. powinien nadzorować lekarz. Inf. domową produktu leczniczego można rozważyć w przypadku pacjentów, którzy dobrze tolerują inf. przez kilka m-cy. Decyzję o przejściu pacjenta na inf. domową należy podjąć po ocenie i zaleceniach lekarza prowadzącego. Inf. produktu leczniczego wykonywane przez pacjenta lub opiekuna wymagają przeszkolenia przez pracownika ochrony zdrowia w warunkach klinicznych. Pacjent lub opiekun zostaną poinstruowani w zakresie technik inf. i prowadzenia dzienniczka leczenia. Pacjenci, u których podczas inf. występują działania niepożądane powinni natychmiast przerwać inf. i zgłosić się po pomoc do pracowników ochrony zdrowia. Konieczne może być wykonywanie kolejnych inf. w warunkach klinicznych. Dawka i szybkość inf. w warunkach domowych powinny pozostawać stałe i nie zmieniane bez nadzoru pracowników ochrony zdrowia. Instrukcja dotycząca rekonstytucji i rozcieńczania produktu leczniczego przed podaniem, patrz ChPL Zachęca się lekarzy i pracowników ochrony zdrowia do zgłaszania pacjentów z chorobą Gauchera do „Rejestru ICGG choroby Gauchera”, włącznie z pacjentami z przewlekłymi objawami neuropatycznymi.

Nadwrażliwość na substancję czynną lub jakąkolwiek substancję pomocniczą.

Ostrożnie stosować u pacjentów, u których wystąpiły reakcje anafilaktyczne (zaleca się zmniejszenie szybkości wlewu oraz premedykację lekami przeciwhistaminowymi i/lub kortykosteroidami), a także u pacjentów, u których po stosowaniu alglucerazy powstały przeciwciała lub wystąpiły reakcje nadwrażliwości. U pacjentów, u których podejrzewa się osłabioną odpowiedź na leczenie, zaleca się okresowo monitorować wytwarzanie przeciwciał IgG skierowanych przeciw imiglucerazie.

W ciąży stosować wyłącznie w przypadku, gdy przewidywane korzyści dla matki przewyższają potencjalne ryzyko dla płodu. Ostrożnie stosować w okresie karmienia piersią.

Często obserwowano objawy oddechowe, pokrzywkę, obrzęk naczynioruchowy, świąd, wysypkę. Rzadko występuje dyskomfort w klatce piersiowej, gorączka, dreszcze, zmęczenie, nudności, wymioty, biegunka, kurcze brzuszne, ból i zawroty głowy, sinica, hipotonia, tachykardia, zaczerwienienie skóry oraz reakcje miejscowe (dyskomfort, pieczenie, obrzęk, jałowy naciek zapalny).

Imigluceraza (rekombinowana β-glukocerebrozydaza ukierunkowana na makrofagi) jest enzymem katalizującym hydrolizę glikolipidu - glukocerebrozydu - do glukozy i ceramidu. Niedobór jej aktywności występuje w chorobie Gauchera, czego następstwem jest gromadzenie się glukocerebrozydu w makrofagach tkankowych, tzw. komórkach Gauchera. Prowadzi to do postępującego powiększenia wątroby i śledziony, ciężkiej niedokrwistości i małopłytkowości oraz powikłań w układzie kostnym. Dożylne podanie leku pozwala osiągnąć stan równowagi aktywności enzymatycznej w ciągu 30 min. T_0,5 wynosi 3,6-10,4 min.

1 fiolka zawiera 200 j. lub 400 j. imiglucerazy.